“Oggi festeggiamo una bellissima notizia: finalmente l’AIFA, dopo un lungo e impegnativo percorso, ha dato il via libera definitivo a Zolgensma, la terapia genica che promette grandissimi passi in avanti per il trattamento dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1. Come si legge nella nota dell’Agenzia, infatti, presto la terapia potrà essere somministrata a tutte le bambine e i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso, un’estensione importante rispetto al limite dei 6 mesi di età che era stato in un primo momento previsto per l’accesso anticipato. A ciò, inoltre, si aggiunge un’altra splendida notizia: l’accordo con l’azienda Novartis per mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg. Siamo felicissimi di aver raggiunto un traguardo tanto importante che può valere la vita di tantissime bimbe e bimbi purtroppo affetti da questa terribile malattia.”Lo dichiara Marco Lacarra, deputato PD e Segretario regionale Dem in Puglia.
